Джийн безопасно при болестта на Алцхаймер терапия НГФ

Видео: Биология CFI се използва при лечението на стволови клетки

генна терапия използвайки вирусен вектор, доставяне на гена за човешки нервен растежен фактор (NGF), за да базалните ядра на Meynert, демонстрира висока безопасност при пациенти с болестта на лека и тежка Алцхаймер.

Това са резултатите от първите тестове на иновативни терапии при хора са били докладвани на конференция за клинични изпитания на болестта на Алцхаймер в Сан Диего.

"Ние не сме намерили някакви недостатъци в сравнение със съществуващите методи на лечение на нарушения на паметта и мисленето при пациенти с болестта на Алцхаймер", - каза той по време на конференцията, д-р Реймънд Т. Bartus. инхибитори на холинестеразата на разположение днес, според учен, "са неселективни и тяхното използване е до голяма степен ограничена свързани с дозата странични ефекти."

Д-р Bartus, той е президентът, базирана в Сан Диего, RTBioconsultants на компанията, той каза: "Тяхното въздействие върху холинергичната система не е оптимално, те не се възстанови нервните клетки не предпазват невроните от клетъчна смърт и не оказват влияние върху изгубеното невроналната функция. Разбира се, лекарства имат известно подобрение, но нивото на тяхната ефективност е ниска, а те не се подобри симптоми при всички пациенти. Освен това, те не влияят на по-нататъшното развитието на болестта на Алцхаймер. "

Невротропен терапия нервен растежен фактор е да се преодолеят тези проблеми и да даде лекари по-мощен от текущата терапия лекарство. Десетки години изследвания в животински модели показват, че нервен растежен фактор "има силен анти-апоптотични и възстановителните свойства по отношение на някои от невроните на мозъка дегенериращи".

Д-р Bartus заяви: "Има най-малко две основни пречки за осъществяването на тази технология. Първо, болестта на Алцхаймер, е изключително сложен и следователно определянето на целевата терапия играе важна роля. Правилният избор на холинергичните неврони на целта - това е истинско предизвикателство, защото това е тяхната дегенерация е водеща причина за загуба на паметта ".

Втората пречка, според каза докторът, е необходимостта за въздействие върху холинергичните неврони на базалната ядро Meynert на, като се избягва влиянието върху други популации от неврони. Преди 20 години, на практика това е много трудна за изпълнение. През изминалото десетилетие, генна терапия в съчетание с пространствения хирургия е позволено да провежда лечението.

Използването на нови технологии, д-р Bartus и колегите от Ceregene, където изследователят е работил като главен изследовател за повече от 10 години, ние разработихме вирусен вектор, който доставя на клетките с човешкия фактор на растежа на нервите (ААВ2-NGF, или Céré-110).

"Може да го представя като лекарствени биофармацевтични препарати, когато се прилага на пациент, води до експресията на NGF ген в целевите неврони и поддържащо е начин холинергичната нервните клетки. Предклиничните изследвания показват силна доза-зависим ефект върху целевите неврони, без странични ефекти и токсичност, дори и след употреба при животни, много големи дози. Това беше доста необичайно и много окуражен от нас ", - той коментира резултатите от изследванията си лекар.

Д-р Bartus представени по време на конференцията на фазата на клинично изпитване I: Данни за 10 пациенти на възраст от 50 до 79-годишна възраст с болестта на Алцхаймер лека или умерена, които са получили три различни дози ААВ2-NGF от двустранни стереотаксичните инжекции в базалното ядро Meynert. Дозата и беше 1,2x1010 доза вирусни частици 5,8x1010 на вирусни частици и дозата C - 1,2x1011.

Пациентите са били проследявани в продължение на 24 месеца, изследване на безопасността и предварително оценяване ефективността на генна терапия. За тази цел, сканиране на позитронна емисионна с 18-флуородеоксиглюкоза преди изследването, и то след 6, 12 и 24 месеца. Също така ние използвахме невропсихологични тестове, които включват когнитивната скала за оценка с болестта на Алцхаймер ADAS-Cog. Компютърен софтуер дава възможност да се изгради подробен 3D модел на Meynert базалната ядро ", за да се разгледа разпределението на Céré-110 в ядрото и се изчислява оптималната доза НГФ».

каза д-р Bartus че AAV2-NGF безопасен и се понася добре през 24-те месеца на лечение. Нежелани реакции, които са докладвани да бъдат свързани с хирургична процедура, и са били най-скоро, след като (главоболие).

позитронна емисионна томография не показва признаци на ускоряване на невронна дегенерация, отваряне трима пациенти (които са починали поради различни причини за тези 2 години) потвърждават активен ген-медиираната експресия на NGF директно в базалните ядра на Meynert.

Учените са наблюдавали влошаване на ADAS-Cog и други неврофизиологични тестове. "Няма клинични доказателства, че когнитивно увреждане при пациенти, ускорен, но не можем да говорим за това как да се подобри състоянието им," - каза лекарят.

Тези резултати дават основание за клинично изпитване фаза II, който ще бъде финансиран от Националния институт по здравеопазване като един от най-важните научни изследвания в областта на болестта на Алцхаймер. Резултатите от проучването не се очаква до 2015 г..

Споделяне в социалните мрежи:

сроден