Генна терапия връща слуха на глухи мишки

Видео: Слуховите апарати и кохлеарни импланти

Международен екип от изследователи от Швейцария и Съединените щати е бил в състояние да се възстанови слуха при мишки с вродена глухота чрез генна терапия.

В списание Science Translational Medicine персонала на Харвардското училище по медицина, Детска болница в Бостън и École Polytechnique Fédérale в Лозана разказа как да се научат да се справят с генетичен сензорна загуба на слуха.

Според статистиката от Световната здравна организация, в света има около 360 милиона лица с увреден слух, както и в развитието на различни видове генетична глухота, включващо повече от 70 различни гени.

Въпреки сложността, професор Джефри Холт (Джефри Холт) от Катедрата по УНГ на болница в Бостън Детски, в Центъра кръстен F. Кърби невробиология, заедно с д-р Чарлз Askew (Charles Askew) решава да завладее генетична глухота.

TMC1 ген се превърна в основна цел на учените, защото това е един от най-често срещаните причини за генетичен сензорна загуба на слуха (на част TMS1 мутации представляват 4-8% от клинични случаи). Този ген кодира протеин, който играе важна роля в превръщането на звука в разбираема за мозъчни електрически сигнали.

Учените изследват две линии на лабораторни мишки, едната от които е TMC1 заличаване на гена (рецесивен модел на вродена глухота при хора - деца с две копия на дефектен ген TMS1 загубят слуха си в ранна възраст). В тези мишки имат специфична генна мутация TMS1 нарича Бетовен, при която пациентите постепенно загубили слуха хора на възраст 10-15 години.

За да се осигури нормален ген болни мишки Бостън изследователите са използвали AAV1 аденосвързания вирус с активатор, който включва ген само в мъхестите клетки на слуховия апарат, като по този начин връщането на ухото. За експериментите си те използват няколко серотипове на вируса на AAV1 и няколко различни стимулатори, за да намерите най-доброто съчетание. Един най-успешната комбинация действително възстановена генериране на електрически импулси и реагиране при слухови области на мозъка на звуковите сигнали.

Тези резултати наистина може да се нарече революционна. Доскоро хората с тези болести не са имали избор, но новата терапия наистина работи. Ако един глух мишка в началото просто си седеше на земята, след като генна терапия, те постепенно започва да реагира на звуци и започна да се държи като здрави роднини. Въпреки това, на слуха на животните, докато възвръщаемостта не са напълно.

Развитие на генна терапия на глухота се финансира от Bertarelli (Фондация Bertarelli). Неговата съпредседател Ернесто Bertarelli каза, че сега е ключов момент в тази предизвикателна работа. Той каза: "Тези резултати показват, че учените са дошли близо до границата, отвъд която можем да преодолеем генетична глухота. Това е един блестящ пример за това как напреднали научни постижения могат да се превръщат в практически решения на реалния живот. "

Спомнете си, че преди няколко години, учените с помощта на генна терапия биха могли успешно възстановяване на слуха при гризачи със синдром на Ъшър, рядко генетично заболяване, което се проявява вроден сензорна загуба на слуха и прогресивна загуба на зрението. Ново изследване е още по-значимо постижение, защото плодовете му ще се възползват милиони пациенти.

Virus AAV1 вече изпитан за генна терапия на слепота, сърдечни заболявания, мускулна дистрофия, и др. Професор Холт се надява, че в близко бъдеще, може би в рамките на 5 години, генната терапия ще сензорна загуба на слуха в клиничната практика.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден