Одобрени от FDA лекарства за редки заболявания на липидния метаболизъм

На FDA наскоро одобрено лекарство lomitapid на (Juxtapid), което понижава нивата на липидите в кръвта, като съпътстваща терапия средство за пациенти с редки липидни нарушения.

Медикаментът е предназначен за пациенти с хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия (HoFH). Това е способно да понижи нивото на липопротеините с ниска плътност (LDL) холестерол, общия холестерол и аполипопротеин В.

Агенцията отбелязва, че назначаването на лекарството трябва да се комбинира с диета с ниско съдържание на мазнини и други лекарства, понижаващи холестерола, назначен днес.

Хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия - е относително рядко наследствено заболяване, което причинява изключително висок холестерол, понякога достига стойности на 400-1000 мг / дл. В Съединените щати, заболяването засяга около 1 милион души.

Приемът на една капсула на ден lomitapida инхибира протеин, който участва в синтеза и освобождаването на чернодробни холестерол. Традиционни лекарства статин терапия са стандартни днес, пациенти с висок холестерол. Но проблемът се крие във факта, че пациентите с HoFH имат недостатъчен LDL-рецептор, така че ефективността на статините при такива пациенти е ограничен.

lomitapida ефикасността и безопасността са демонстрирани в отворено проучване, които са включени 29 пациенти с HoFH. Проучването показа 40% намаление на LDL холестерол след средно 26 седмици на лечение, в комбинация с други хипохолестеролемични агенти стандартна терапия. Средата се понижава от 336 мг / дл до 190 мг / дл.

Въпреки това, 10% от 29 пациенти над проучване 26-седмично, разработен най-малко един сериозен инцидент, включително чернодробна токсичност. Този процент се увеличава до 22% през първите 120 дни на разширени проучвания.

В 10 от 29 пациенти учи, беше установено, трикратно увеличение на чернодробните ензими аланин аминотрансфераза (ALT) и аспартат аминотрансфераза (AST).

В резултат на това, лекарството ще съдържа инструкции предупреждават за сериозен риск от хепатотоксичност увеличение нива на ензимите и натрупването на мазнини в черния дроб. Продължителната употреба на този наркотик е в състояние да доведе до прогресивно увреждане на черния дроб.

Проучването установява, няма клинично значимо повишение на общия билирубин, INR и алкална фосфатаза - допълнителни маркери за увреждане на черния дроб. Други странични ефекти lomitapida включват диария, повръщане, стомашно разстройство и коремна болка.

Производителят на лекарството, американската компания Aegerion фармация на (Cambridge), изисква да прекарат три постмаркетингови проучвания lomitapida, включително регистрацията на пациенти и дългосрочен мониторинг на състоянието им.

Членовете на Комитета на ендокринологични и метаболитни лекарства среща (EMDAC) FDA през октомври гласуваха да одобри ново лекарство от 13 2 гласа.

«Juxtapid когато се прилага едновременно с други лекарствени продукти и с подходяща диета е обещаващ нова опция при лечението на пациенти, страдащи от HoFH», - каза той в речта си, д-р Ерик Колман, директор на ендокринология и обмяна на веществата в Центъра FDA за изучаване на наркотици.

Лекарството все още не е одобрен за лечение на хомозиготна фамилна хиперхолестеролемия при деца, както и за лечение на други заболявания, свързани с повишени нива на холестерол.

Първоначално компанията Bristol-Myers Squibb е разработила lomitapid за лечение на хиперхолестеролемия. Но в момента компанията е спряно разработването на лекарството се дължи на открити при клинични проучвания странични ефекти от стомашно-чревния тракт.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден