Новата комбинация от лекарства удължават живота на хората с муковисцидоза

Видео: г д н и

Съдържание

Видео: г д н и
"Зашеметяващ стъпка напред"

Резултати от международно проучване показва, че една нова комбинация от две различни лекарства, насочени към основната генетична причина за кистозна фиброза, ivakaftor + lyumakaftor, може да подобри функцията на белите дробове и да се намали обостряния и да удължите живота на пациентите.

"Резултатите - огромен пробив в търсенето на лекарство, което трябва да реши основния проблем на муковисцидоза и да подобри живота на пациенти с това заболяване," - каза професор Стюарт Elborn (Stuart Elborn), съавтор на изследването, изследовател в Университета в Белфаст на кралицата.

Циститна фиброза - наследствено заболяване, при което клетките произвеждат големи количества слуз, пот и храносмилателни сокове.

Тези тайни блокират природен пропускливостта на каналите в различни части на тялото, особено на белия дроб и панкреас. Муковисцидоза се проявява тежки заболявания на дихателната и храносмилателната системи.

Заболяването може да бъде опасно за живота. Изобилието на светлина вискозно секреция води до намаляване на дихателната функция и хронична инфекция, и в панкреаса тайни предотвратява храносмилателни сокове в червата и смилат храната.

Муковисцидоза е причинено от генетични мутации, които попадат в обхвата на шест различни функционални категории. Най-често целта за лечение - това F508del мутация в двата екземпляра от които Съединените щати са почти половината от пациентите.

Ivakaftor наркотици (ivacaftor), която е преди няколко години, е бил одобрен от администрацията с цел наблюдение на Американската агенция по храните и лекарствата за по-рядко срещани мутации. Преди се е смятало, че ivakaftor не работи при пациенти с две копия на F508del.

Въпреки това, наскоро приключи клинично проучване фаза II показва, че комбинацията от ivakaftora с друго лекарство, lyumakaftorom (lumacaftor), могат да се възползват пациенти с тази мутация.

Следователно, изследователите са проведени проучвания две фаза III, при което ефективността на комбинацията е проучен ivakaftor + lyumakaftor. Някои издания съобщават, началото на работа през февруари на тази година.

"Зашеметяващ стъпка напред"

В двойно-сляпо, рандомизирано, плацебо-контролирано проучване участват общо 1108 пациенти с най-често срещаната мутация, която причинява кистозна фиброза.

Всички участници са над 12 години и са били лекувани в продължение на 24 седмици в различни центрове по целия свят.

Изследователите съобщават, че лечение с комбинация от лекарства ivakaftor + lyumakaftor намалява броя на необходимите курсове на лечение с антибиотици подобрява белодробната функция, телесно тегло и подобрява качеството на живот на пациентите.

"Само преди няколко години ivakaftor беше единственият от FDA одобри лекарство, насочено към генетичен дефект в муковисцидоза. Но той е ефективен само малка част от пациентите. Нашето изследване показа, че комбинацията от ivakaftor + lyumakaftor помага повечето пациенти. Това е страхотна крачка напред "- каза съавторът на д-р Сузане Маккол (Сузана McColley), професор по педиатрия в Файнбърг Училището по медицина в Северозападния университет, щата Илинойс.

Професор Маколи смята, че да се направи оценка на дългосрочните резултати от лечението комбинация ivakaftor + lyumakaftor нужда извършването на допълнителни изследвания. Но тя е убедена, че тези продукти не могат само да подобрят качеството на живот, но и удължават живота на пациенти с муковисцидоза.

Спомнете си, че днес такива пациенти живеят средно с 37 години.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден