GuruHealthInfo.com

В Европа през 2014 г., 82 одобрени лекарството за лечение на редки заболявания



Видео: офталмология в Израел: Катедра по офталмология MC "Адаса", Казва проф. Яков Peer

Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) през 2014 г., одобрен godu рекорден брой лекарства за лечение на редки заболявания (сираци) - 82.

От тези 17 формулировки "осигури лечение на пациенти, които преди не са имали терапевтични възможности." Това наскоро бе заявено от представители на агенцията.

За сравнение, през 2013 г., Европейската агенция по лекарствата препоръчва лекарствата сираци 11, през 2012 г. - 8 от наркотици, и през 2011 г. и 2010 г. - само на 4.

Миналата година беше ползотворно за Европейската агенция по лекарствата и в други посоки. По този начин, 40 нови лекарства за общи заболявания, включително и едно лекарство за педиатрична употреба е била одобрена.

Сред новите лекарства за редки заболявания, които се появяват в Европа, ние можем да се нарече ataluren (ataluren) под търговското наименование Translarna компанията PTC Therapeutics. Това е първото лекарство за лечение на мускулна дистрофия тип Дюшен.

Също afamelanotid се препоръчва агенция (afamelanotide), който е на разположение под търговското наименование на Scenesse Clinuvel - първото лекарство за лечение на еритропоетин протопорфирия (рядко генетично заболяване, характеризиращо се с непоносимост към светлина).

Друг уникален продукт за европейския пазар е подготовка клетка Holoclar компанията Chiesi Farmaceutici S.p.A. Този препарат се основава на стволови клетки, които са предназначени за лечение на дефицит лимбалния стволови клетки - рядко заболяване на очите, които могат да доведат до слепота.

За горепосочените лекарства сираци специални процедури са били използвани от Европейските регулаторни органи. По-специално, Scenesse наркотици бе одобрен "при изключителни обстоятелства".

"Прилагането на тези случаи на регулаторните механизми ускоряване на достъпа до пазара за продукти, предназначени да отговорят на нуждите на пациентите в тези случаи, когато не може да чака до стандартна процедура", - обяснява агенцията.

И този подход за лекарства сираци е оправдано. В Европа, дом на хиляди пациенти с десетки редки заболявания, които не са принципно нови лекарства са обречени на страдание и смърт. В същото време, развитието на такива лекарства изисква фармацевтични компании милиарди долари и години на работа на най-добрите учени, но по принцип не могат да бъдат компенсирани заради потенциалния пазар ниша е незначителен. Ето защо, регулатори са значителни отстъпки, които позволяват на пациентите бързо да получат дългоочакваното лек, и производители - да се намали значително разходите за развойна дейност.

Новите активни вещества

През 2014 г. Европейската агенция по лекарствата препоръча 8 изцяло нови противоракови лекарства, включително насочени терапии за лечение на редки видове рак. Сред тях са:
  • Olaparib (Lynparza получаване на AstraZeneca) за лечение на рак на яйчниците с BRCA генна мутация.
  • Ramitsirumab (Cyramza компания Eli Lilly) за лечение на рак на стомаха и аденокарцином на esophagogastric кръстовището.
  • Ibrutinib (Imbruvica фирма Janssen) и obinutuzumab (Gazyvario производство Roche) - две биологично третиране на хронична лимфоцитна левкемия.

Видео: нужда от спешна помощ Ариана Kanivets - болестта на Гоше

"Като цяло, броят на лекарства с нови активни съставки продължава да расте. Единият от двамата, одобрен през 2014 г. godu лекарства за сираци и за общи заболявания, съдържа активно вещество, които не са били използвани (в Европа). Тези лекарства често имат голям потенциал при лечението на болести, срещу които в момента не съществува лечение, "- се казва в изявление на агенцията.

Миналата година Европейската агенция по лекарствата е наблюдавано увеличение на броя на молбите за помощ при разработването на нови лекарства, които са в най-ранните етапи на обучение. Това подсказва, че дейността в тази област се увеличава, а в следващите няколко години, ние трябва да очакваме да видим още по-голям брой нови активни вещества. експерти ЕМА предоставят цялостна помощ на учените в този сложен процес.

Европейската агенция по лекарствата е дал 7 положителни становища за резултатите от ускорена оценка на нови лекарства, които трябва да донесе голяма полза за здравето.

Освен това, четири от тези 7 основни лекарства, предназначени за лечение на хепатит С:
  • Daklatasvir (daclatasvir) от Bristol-Myers Squibb Company търговско наименование Daklinza.
  • Ombitasvir paritaprevir + + ритонавир (ombitasvir + paritaprevir + ритонавир) Viekirax в комбинирания препарат.
  • Ledipasvir / sofosbuvir (ledipasvir / sofosbuvir) в препарат производство Harvoni Gilead.
  • Dazabuvir (dasabuvir) под търговското наименование на компанията Exviera AbbVie.
Три други лекарства от списъка с приоритети, предназначени за лечение на редки заболявания, които съвременната медицина не може ефективно лечение:
  • Siltuksimab (siltuximab) под търговското наименование на компанията Янсен Sylvant за лечение на синдром на Кастелман.
  • Nintedanib (nintedanib) с търговска марка Ofev компания Boehringer Ingelheim за лечение на идиопатична белодробна фиброза.
  • Кетоконазол под търговското наименование Кетоконазол HRA производство Laboratoire HRA Pharma-противогъбично лекарство, което сега е показан за лечение на синдром на Кушинг.
През 2014 г. лекарството е одобрен за употреба при деца Hemangiol (активно вещество пропранолол), произведени от Pierre Fabre Dermatologie Laboratories, която е предназначена за лечение на инфантилни пролифериращи хемангиоми. Този препарат беше също така изследвано в ускорена процедура.
Споделяне в социалните мрежи:

сроден

© 2011—2022 GuruHealthInfo.com