В Европа научихме за лечение на тежка комбинирана имунна недостатъчност

Видео: В Австралия, обявена победата над СПИН Наука Наука и технологии

Европейската агенция по лекарствата (EMEA) е разрешила използването на революционен продукт за лечение на тежък комбиниран имунодефицит - съща "болест на балона момче", който стана известен благодарение на тъжната история на Давид Ветер (1971-1984).

Уникален продукт, наречен Strimvelis предназначен за лечение на тежък комбиниран имунодефицит, свързани с дефицит на аденозин деаминаза (ADA-SCID).

Терапията включва отстраняване на стволови клетки от пациента и препрограмиране генетичен дефект, който причинява недостиг на ензима.

Спомнете си, че АДА-SCID - това е тежък генетично заболяване на имунната система, при които едно лице е нарушил производство на аденозиндеаминаза. Резултатът натрупване деоксиаденозин токсично вещество, което унищожава клетъчни лимфоцити и анулира устойчивостта към инфекции.

Отделно от факта, че болните деца имат проблеми с растежа и развитието, косите им падне, нарушена функция на черния дроб и pochek- деца с АДА-SCID обикновено умират в рамките на първите две години от живота се дължи на тежки инфекции и рак.

Считано от днес, в Европа и Америка за такива пациенти, има една радикална опция на лечение - трансплантация на костен мозък. Въпреки това, само един от 4 деца не може да се намери напълно съвпадение донор костен мозък, и в случай на несъответствие може да бъде трагични последици.

В интервю за Wall Street Journal д-р Боби Гаспар (Боби Гаспар), професор по педиатрия и имунология от Англия, той каза, че въвеждането на нов продукт за толкова редки и тежки заболявания - това е сериозно постижение, което ще спаси стотици деца без адекватно лечение днес.

"Ако Strimvelis продукт е одобрен в ЕС, тя ще стане първата в света инструмент за екс виво генна терапия (" извън жив организъм ") при деца, които са получили официално разрешение," - каза той в изявление за пресата Мартин Андрюс (Martin Andrews), ръководителят отдел на редки заболявания фармацевтичната компания GlaxoSmithKline.

Лечението с Strimvelis в момента се предлага само в Милано, където продуктът е разработен. Първоначално, лекарите са взети от костния мозък стволови клетки на пациента, като се използват вектори въведе ДНК в тяхното нормално копие на гена на аденозин деаминаза и ги инжектират обратно на детето. Преди инжектиране на детето е в ниски дози химиотерапия към тялото по-добре ", приета" новите клетки.

Резултати Strimvelis лечение не може да удовлетвори 100% от децата терапия се понася добре, с 92% (11 от 12) живеят три години без никакви признаци на имунна недостатъчност.

При получаване на историческия лечение на решение EMEA ще бъде достъпна за всички деца в Европа, въпреки че дългосрочните си ефикасност и странични ефекти трябва да бъдат наблюдавани внимателно през годините.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден