Vimizim одобрен за лечение на синдром на Morquio

Администриране на Американската агенция за храните и лекарствата одобри в понеделник иновативна наркотици Vimizim, за лечение на редки заболявания вродени ензимни при деца.

Активното вещество е алфа-Vimizim elosulfaza (elosulfase алфа), който е показал ефикасност в мукополизахаридоза тип IVA - синдром Morquio А.

Това е рядко лизозомна заболяване с автозомно рецесивен механизъм наследство, която се характеризира с дефицит ацетилгалактозамин-6-сулфат сулфатаза (GALNS).

Vimizim наркотици, предназначена да замени липсващите ензими GALNS, който участва в много важни метаболитни пътища в организма. Недостигът на този ензим води до разрушаване на костното развитие, проблеми на растежа, както и мобилността на детето.

В Съединените щати днес има около 800 пациенти със синдром на Morquio А.

Лекарството се FDA Vimizim се счита за приоритет, тъй като първият в историята на лекарството за лечение на редки заболявания. Тази опростена процедура се предоставя предварително само в случаите, в които се очаква новото лекарство за голям пробив в лечението на някои заболявания.

Vimizim също стана първата в лекарството на САЩ, получени в рамките на приоритет нарича ваучер преглед нова програма (Редки Педиатрична Приоритет заболяванията Преглед на ваучера). Тази програма трябва да помогне на американските изследователи в разработването и прилагането в клиничната практика на нови лекарства и ваксини, в които педиатрия в отчаяно се нуждаят.

"Това е решение, взето въз основа на приоритет, отразява желанието на агенцията да помогне на хората с редки болести. Доскоро пациентите с това рядко генетично заболяване не са имали един одобрен възможностите за лечение, "- каза д-р Андрю Мабърг (Andrew Mulberg), изпълнителен директор на отдела по гастроентерология продукти и лечение на вродени заболявания на Центъра за оценки и изследвания на лекарства (CDER) на FDA.

Най-честите нежелани лекарствени реакции при пациенти, лекувани с новото лекарство, са: повишена температура, повръщане, главоболие, болки в корема, втрисане и умора.

Безопасността и ефикасността на лекарството Vimizim тествани само при пациенти на възраст от 5 години.

Vimizim беше одобрен със задължителното включване на превенцията ръководство на риска от анафилактичен шок. По време на клинични изпитвания, животозастрашаващи анафилактични реакции, когато се прилага Vimizim са били докладвани при някои пациенти.

Лекарството се продава Vimizim Калифорния биофармацевтични компания BioMarin Pharmaceutical Inc.

Споделяне в социалните мрежи:

сроден